Вот новый самый дорогой препарат в мире. Это относительно “справедливая” цена, учитывая эффекты

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Hemgenix – препарат от гемофилии B. Всего одной дозы достаточно, чтобы освободить пациентов от длительного лечения. Это хорошая новость, но цена сбивает с ног. Стоимость одной дозы препарата составляет примерно $3,5 млн, что делает Hemgenix новым самым дорогим препаратом в мире.На первый взгляд, цена действительно ошеломляет, но прежде чем мы начнем осыпать фармкомпаниями оскорблениями, давайте разберемся, что важнее всего. . Так как же Hemgenix помогает пациентам Hemgenix, производимый CSL Behring, представляет собой инновационный генно-терапевтический препарат для лечения гемофилии B, редкого генетического заболевания, вызывающего проблемы со свертываемостью крови. Его симптомы в основном спонтанные и повторяющиеся, трудно останавливаемые эпизоды кровотечений.На сегодняшний день эффективность и безопасность Hemgenix проверены в двух исследованиях. После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50 процентов. по сравнению с исходным значением.Учитывая эффекты, а также результаты недавнего анализа экономической эффективности препарата, он может сделать вывод, что это по-прежнему относительно «справедливая» цена за то, что новое лечение предлагает пациентам.Читайте также: Гемофилия является наследственной, чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Лекарство, используемое в настоящее время для лечения гемофилии В, обеспечивает пациентов необходимым фактором свертывания крови, но стоимость лечения, которое необходимо продолжать на протяжении всей жизни, высока. Людям с тяжелыми симптомами гемофилии В требуется дорогостоящая схема лечения, эффективность которой со временем может начать снижаться. Новое лекарство может изменить это.Генная терапия гемофилии находится на горизонте уже более двух десятилетий. “Несмотря на достижения в лечении гемофилии, профилактика и лечение эпизодов кровотечения могут отрицательно сказаться на качестве жизни человека”, – сказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра биологической оценки и исследований FDA.Сегодняшнее одобрение дает новый вариант лечения для пациентов с гемофилией. B и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения людей, страдающих тяжелым бременем болезни, связанной с этой формой гемофилии, добавил он.